Les médicaments qui inversent la fibrose dans l’étape de sclérodermie rapprocher

Les chercheurs disent qu’ils ont découvert une cible prometteuse pour de nouveaux médicaments qui pourraient être en mesure d’inverser le processus de fibrose dans la sclérose systémique ou la sclérodermie – une maladie rare qui écourte la vie de nombreux patients et pour lesquels il n’y a pas de remède ou un traitement efficace.

Richard Neubig, professeur et président du Département de pharmacologie et de toxicologie à l’Université Michigan State, et ses collègues ont trouvé une voie de signalisation génétique noyau qui active la sclérodermie et ont indiqué déconnectable chez la souris à l’aide d’une petite molécule.

Ils rapportent leur étude dans le Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics.

La sclérodermie est une maladie auto-immune rare qui se produit lorsque le système immunitaire fait trop de tissu cicatriciel – comme pour tenter de réparer les dommages aux tissus – l’amenant à épaissir avec trop de collagène (un processus connu sous le nom de fibrose).

Il existe deux types de sclérodermie – localisée et la sclérose systémique. Dans la sclérodermie localisée de la fibrose se produit souvent dans la peau, qui devient plus épais et progressivement moins souple. La sclérose systémique se produit avec un degré variable de fibrose de la peau, mais il se propage à d’autres organes aussi, provoquant un durcissement du tissu dans les poumons, les reins, les intestins et le cœur.

Les estimations suggèrent qu’environ 300 000 Américains ont sclérodermie, dont un tiers ont la forme systémique.

Comme beaucoup de troubles auto-immunes complexes qui commencent à l’âge adulte, les modèles animaux répliquent certaines, mais pas toutes les caractéristiques de la maladie, ce qui rend difficile l’étude et représente la lenteur des progrès dans ce domaine.

Le plus que les patients peuvent attendre de traitements actuels est une réduction de l’inflammation – il n’y a aucun traitement ni remède efficace.

Les chercheurs trouvent la voie de signalisation est « interrupteur principal » pour tous les déclencheurs de sclérodermie

Mais cette nouvelle étude pourrait être sur le point de changer tout cela, comme le professeur Neubig, qui a co-dirigé la recherche, explique:

« Cette recherche montre que en inhibant cette voie de signalisation principale, nous pouvons bloquer la fibrose – l’épaississement des tissus qui se produit avec la maladie. »

Les médicaments qui bloquent une ou deux voies de signalisation connues pour provoquer la maladie existent – mais sclérodermie peut être déclenché par une des nombreuses voies, disent les chercheurs.

La différence que cette étude fait est que les chercheurs croient qu’ils ont identifié la voie de signalisation de base qui jette l’interrupteur principal pour toutes les voies de signalisation.

La voie de signalisation de base est appelée MRTF / SRF voie de la transcription du gène, et les chercheurs ont effectué des expériences de culture et de souris pour afficher un nouvel inhibiteur de petite molécule de cette voie peut basculer cet interrupteur principal et inverser le processus de fibrose.

Maintenant, ils ont besoin de traduire ce succès dans le laboratoire pour montrer cela fonctionne chez les humains.

L’étape suivante est de développer des composés chimiques qui travaillent pour l’homme

« En validant ce commutateur de base comme cible de médicament viable, nous pouvons maintenant continuer notre travail pour améliorer les composés chimiques afin qu’ils travailleront avec des doses appropriées pour les personnes. Il est certainement prometteur », explique le professeur Neubig.

Il ajoute que la conclusion pourrait changer de façon significative la qualité de vie des patients atteints de sclérodermie et d’allonger considérablement la vie des patients systémiques.

Les fonds pour l’étude proviennent d’une famille du Michigan – Jon et Lisa Rye – qui ont une expérience de première main de la sclérodermie et ses effets. Des fonds supplémentaires sont venus du Fonds Cure sclérodermie, un site de crowdfunding mis en place par la famille.

En Octobre 2013, Nouvelles médicales Aujourd’hui a appris d’un autre développement passionnant dans ce domaine, où les chercheurs ont empêché et inverser la fibrose chez les souris atteintes du syndrome de la peau raide.

» Peau » Les médicaments qui inversent la fibrose dans l’étape de sclérodermie rapprocher